Un equipo de especialistas del Reino Unido presentó un nuevo y prometedor tratamiento para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T, un tipo de cáncer sanguíneo poco frecuente y de alta agresividad. La investigación, publicada este lunes en New England Journal of Medicine, detalla los avances obtenidos mediante una innovadora terapia genética denominada BE-CAR7, desarrollada por expertos del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH).
La técnica consiste en una versión avanzada de la tecnología CRISPR combinada con la terapia CAR-T. Esta modificación genética permite que las células inmunitarias sean reprogramadas para generar remisiones más prolongadas y, en algunos casos, la desaparición total de la enfermedad. El tratamiento fue aplicado por primera vez en 2022 en una niña de 13 años, Alyssa Tapley.
Desde entonces, ocho menores y dos adultos han recibido esta terapia en el Great Ormond Street Hospital y el King’s College Hospital de Londres. Los resultados de los ensayos clínicos muestran que el 82% de los pacientes alcanzó remisiones muy profundas, lo que les permitió someterse posteriormente a trasplantes de células madre libres de cáncer. Asimismo, el 64% lleva tres años sin tratamiento, con buena calidad de vida y sin signos de la enfermedad.
“Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable, se trata de un enfoque muy poderoso”, destacó Deborah Yallop, hematóloga del King’s College Hospital.
Los científicos explicaron que las células T BE-CAR7 fueron creadas mediante edición de bases, un método de modificación genética que no corta el ADN, reduciendo el riesgo de daños cromosómicos. En su lugar, se aplican reacciones químicas precisas guiadas por sistemas CRISPR para alterar letras específicas del código genético y modificar las células T.
Estas modificaciones permiten generar bancos de células CAR-T “universales”, obtenidas de un donante sin coincidencia con el receptor, capaces de detectar y destruir la leucemia de células T en distintos pacientes. Según los expertos, al ser administradas, estas células eliminan rápidamente todas las células T del organismo, incluidas las cancerosas. Si la enfermedad desaparece en un máximo de cuatro semanas, el sistema inmunitario del paciente se reconstruye tras un trasplante de médula ósea.
Waseem Qasim, líder de la investigación, recalcó que este avance confirma el potencial de la edición precisa del genoma aplicada a casos de cáncer agresivo. Además, subrayó que las células CAR-T universales “listas para usar” pueden “buscar y destruir casos muy resistentes” de la enfermedad.
